Questa mattina, al Centro Emofilia del Policlinico di Milano, è stata somministrata per la prima volta a un paziente italiano la terapia genica etranacogene dezaparvovec, la prima approvata per l’emofilia B. Si tratta di un trattamento innovativo che, attraverso un’unica infusione endovenosa, permette al fegato di produrre il fattore IX della coagulazione, carente nei pazienti affetti dalla malattia.
La terapia, recentemente autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) e disponibile tramite il Servizio sanitario nazionale, utilizza un virus reso innocuo per introdurre nelle cellule epatiche il gene responsabile della produzione del fattore mancante, riducendo così la necessità di terapie ripetute e trasfusioni.
Secondo Flora Peyvandi, direttrice della Medicina Interna – Emostasi e Trombosi del Policlinico, si tratta di “un passo importante nella gestione dell’emofilia B”.
Soddisfazione anche dalla comunità dei pazienti. Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo), ha sottolineato come questa nuova opzione terapeutica possa “cambiare la prospettiva di chi convive con l’emofilia B”, alleggerendo il peso dei trattamenti e offrendo maggiore serenità alle persone e alle famiglie.
